Форма выпуска, упаковка и состав препарата Эврисди®
Порошок для приготовления раствора для приема внутрь или порошок с комками от светло-желтого до желтого с сероватым или зеленоватым оттенком, или светло-зеленого с желтоватым оттенком цвета (при выпуске); порошок или порошок с комками, или скомковавшийся порошок от светло-желтого до желтого с сероватым или зеленоватым оттенком, или светло-зеленого с желтоватым оттенком цвета (в течение срока годности); приготовленный (восстановленный) раствор прозрачный, от зеленовато-желтого до желтого цвета.
1 фл.
рисдиплам 60 мг
1 мл приготовленного (восстановленного) раствора содержит 0.75 мг рисдиплама.
2 г - флаконы темного стекла (1) в комплекте с пакетом с адаптером, 2 шприцами пероральными вместимостью 6 мл (в отдельном пакете с маркировкой), 2 шприцами пероральными вместимостью 12 мл (в отдельном пакете с маркировкой) - пачки картонные с контролем первого вскрытия (голографическая наклейка).
Клинико-фармакологическая группа: Генотерапевтический препарат, применяемый при спинальной мышечной атрофии
Фармако-терапевтическая группа: Прочие препараты для лечения заболеваний костно-мышечной системы
Способ применения и дозы
Способ применения и режим дозирования конкретного препарата зависят от его формы выпуска и других факторов. Оптимальный режим дозирования определяет врач. Следует строго соблюдать соответствие используемой лекарственной формы конкретного препарата показаниям к применению и режиму дозирования.
Внутрь, 1 раз/сут. Суточную дозу устанавливают в зависимости от возраста и массы тела.
Беременным и кормящим
Применение при беременности и в период грудного вскармливания противопоказано.
Детям
Противопоказано применение у детей в возрасте до 2 месяцев.
Применение при нарушениях функции печени
Коррекции дозы у пациентов с нарушением функции печени легкой или средней степени тяжести не требуется. Применение у пациентов с нарушением функции печени тяжелой степени тяжести не изучалось.
Применение при нарушениях функции почек
Нет необходимости в коррекции дозы у пациентов с нарушением функции почек.
Особые указания
При изучении применения препарата у животных наблюдалась эмбриофетальная токсичность. Пациентов с репродуктивным потенциалом следует проинформировать о риске и необходимости использования высокоэффективных методов контрацепции во время лечения и в течение, как минимум, 1 месяца после приема последней дозы рисдиплама пациентом-женщиной и в течение, как минимум, 4 месяцев после приема последней дозы рисдиплама пациентом-мужчиной.
Обратимое влияние рисдиплама на мужскую фертильность было показано в исследовании у животных. В связи с этим пациенты-мужчины не должны быть донорами спермы во время лечения и в течение 4 месяцев после приема последней дозы рисдиплама.
Противопоказания
Повышенная чувствительность к рисдипламу; беременность, период грудного вскармливания; детский возраст до 2 месяцев.
Побочные эффекты
Со стороны пищеварительной системы: очень часто - диарея.
Со стороны кожи и подкожно-жировой клетчатки: очень часто - макуло-папулезная сыпь, эритема, дерматит, аллергический дерматит, папулезная сыпь, фолликулит.
Взаимодействие с другими препаратами
Клинически значимого взаимодействия с другими лекарственными средствами не установлено.
Фармакологическое действие
Рисдиплам представляет собой модификатор сплайсинга предшественника матричной рибонуклеиновой кислоты (пре-мРНК) гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2), разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), причиной которой являются мутации в хромосоме 5q, что приводит к недостаточности белка SMN. Недостаточность функционального белка SMN является патофизиологическим механизмом развития СМА всех типов. Рисдиплам корректирует сплайсинг SMN2, сдвигая баланс с исключения экзона 7 на включение экзона 7 в транскрипте мРНК, приводя к образованию функционального и стабильного белка SMN. Таким образом, рисдиплам лечит СМА путем увеличения и сохранения уровней функционального белка SMN.
Рисдиплам равномерно распределяется во всем организме, в т.ч. в ЦНС, проникая через ГЭБ и соответственно приводя к увеличению уровня белка SMN в ЦНС и по всему организму. Концентрации рисдиплама в плазме и белка SMN в крови отражают распределение и фармакодинамические эффекты рисдиплама в тканях, а именно в мышечной ткани и тканях мозга.
Во всех клинических исследованиях применение рисдиплама приводило к устойчивому и длительному увеличению уровня белка SMN. В течение 4 недель после начала лечения медианный уровень белка SMN был более чем в 2 раза выше по сравнению с исходным значением, согласно измерениям в крови. Повышение уровня белка SMN сохранялось на протяжении периода лечения <2 лет у пациентов с манифестацией СМА в младенческом возрасте и у пациентов с поздней манифестацией СМА.
Фармакокинетика
После приема рисдиплама в виде раствора внутрь фармакокинетика была приблизительно линейной между 0.6 мг и 18 мг. Фармакокинетика рисдиплама наилучшим образом описывалась с помощью популяционной фармакокинетической модели со всасыванием с тремя транзитными камерами, двухкамерным распределением и выведением первого порядка.
Рисдиплам быстро всасывался при приеме натощак, при этом Tmax в плазме варьировало от 1 до 4 ч. Прием пищи с высоким содержанием жиров не оказывал значимого влияния на экспозицию рисдиплама. Установленные популяционные фармакокинетические параметры составили 98 л для кажущегося центрального Vd, 93 л - для периферического объема и 0.68 л/ч - для межкамерного клиренса. Рисдиплам преимущественно связывался с сывороточным альбумином без какого-либо связывания с α1-кислым гликопротеином, свободная фракция составила 11%.
Рисдиплам в основном метаболизируется флавин-монооксигеназой 1 и 3 (FMO 1 и 3), а также изоферментами CYP1A1, CYP2J2, CYP3A4 и CYP3A7. Фармакологически неактивный метаболит М1 был определен как основной циркулирующий метаболит.
В ходе популяционного фармакокинетического анализа был установлен кажущийся клиренс рисдиплама - 2.6 л/ч. Эффективный Т1/2 рисдиплама составил приблизительно 50 ч у пациентов со спинальной мышечной атрофией. Приблизительно 53% дозы (14% неизмененного рисдиплама) выводится с калом и 28% с мочой (8% неизмененного рисдиплама). Исходный рисдиплам был основным компонентом в плазме (83% от общих компонентов препарата, находящихся в кровотоке).
Показания активных веществ препарата Эврисди®
Лечение спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей с 2 месяцев.
Дополнительные сведения
Владелец регистрационного удостоверения:
F.Hoffmann-La Roche, Ltd (Швейцария)
Код ATX: M09AX10 (Рисдиплам)
Активное вещество: рисдиплам (risdiplam)
Rec.INN зарегистрированное ВОЗ
Каков механизм действия Эврисди и какую пользу он приносит пациентам со спинальной мышечной атрофией?
Ответ
Эврисди представляет собой модификатор сплайсинга РНК, направленный на выживание мотонейрона-2 (SMN2). Он работает за счет увеличения выработки белка выживания мотонейронов, который имеет решающее значение для поддержания мотонейронов. Увеличивая выработку белка, Эврисди помогает смягчить последствия СМА, генетического нервно-мышечного заболевания, которое приводит к мышечной слабости и атрофии. Повышенный уровень белка SMN может улучшить функцию двигательных нейронов и потенциально замедлить прогрессирование заболевания. Этот механизм действия направлен на устранение основной причины СМА и показал многообещающие результаты в улучшении двигательных функций и выживаемости пациентов, что делает его значительным достижением в лечении этого изнурительного состояния.
Каковы есть рекомендации по дозировке и применению Эврисди и как эти рекомендации различаются в зависимости от возраста и веса пациента?
Ответ
Дозировка и способ применения Эврисди зависят от возраста и веса пациента, а также от оценки лечащим врачом степени тяжести спинальной мышечной атрофии (СМА). Рекомендуемая начальная доза Эврисди определяется весом пациента с последующей корректировкой в зависимости от индивидуальной реакции на лечение и переносимости. Пероральный прием Эврисди в жидкой форме обеспечивает гибкость в дозировании и упрощает применение, особенно у пациентов детского возраста, у которых могут возникнуть трудности с глотанием таблеток. Медицинские работники внимательно следят за реакцией пациента на лечение и могут соответствующим образом корректировать дозировку, чтобы оптимизировать терапевтический эффект и минимизировать риск потенциальных побочных эффектов.
Как наличие и доступность Эврисди влияет на глобальную картину лечения спинальной мышечной атрофии?
Ответ
Наличие и доступность Эврисди имеют серьезные последствия для глобальной картины лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Появление Эврисди представляет собой значительный прогресс в лечении СМА, предлагая целенаправленный терапевтический вариант, направленный на основной молекулярный механизм заболевания. Будучи относительно доступным пероральным препаратом, Эврисди обеспечивает удобный вариант лечения для пациентов.
Эврисди сыграл важную роль в лечении моего нервно-мышечного заболевания. Он заметно замедлил прогрессирование моих симптомов и дал мне вновь обретенное чувство независимости. Минимальные побочные эффекты позволили легко включить его в мою повседневную жизнь. , и положительные изменения, которые я испытал, действительно придали мне сил. Я благодарен за положительное влияние, которое Эврисди оказал на мое благополучи
Автор отзыва: Евгений
11 октября 2023
Мой опыт лечения Эврисди был невероятно положительным. Он значительно улучшил мою мышечную функцию и позволил мне частично восстановить утраченную подвижность. Удобство лечения и минимальные нарушения в моей повседневной жизни сделали это ценная часть моего распорядка дня. Я доволен прогрессом, который наблюдаю с момента запуска Эврисди
Автор отзыва: Максим
08 октября 2023
Эврисди изменил мою жизнь в связи с моим нервно-мышечным заболеванием. С момента начала приема препарата я заметила значительное улучшение мышечной силы и общей подвижности. Простота применения упростила мою процедуру лечения, и минимальные побочные эффекты сделали это управляемым.Я благодарна за положительное влияние, которое Эврисди оказал на качество моей жизни
Автор отзыва: Милана
02 октября 2023
Номер регистрационного удостоверения: ЛП-006602Владелец регистрационного удостоверения: Ф. Хоффманн-Ля Рош Лтд.Страна: ШвейцарияДата получения: 2020-11-26
Вы можете ознакомиться с удостоверением в Государственном реестре лекарственных средств или скачать его по кнопке ниже:
