5 мл - флаконы из стекла типа I (1) - пачки картонные×.
× дополнительно могут иметь контроль первого вскрытия в виде стикера.
Клинико-фармакологическая группа: Генотерапевтический препарат, применяемый при спинальной мышечной атрофии
Фармако-терапевтическая группа: Прочие препараты для лечения заболеваний костно-мышечной системы
Способ применения и дозы
Способ применения и режим дозирования конкретного препарата зависят от его формы выпуска и других факторов. Оптимальный режим дозирования определяет врач. Следует строго соблюдать соответствие используемой лекарственной формы конкретного препарата показаниям к применению и режиму дозирования.
Лечение должны проводить медицинские работники, обладающие опытом выполнения люмбальных пункций.
Терапию нусинерсеном следует начинать как можно раньше после постановки диагноза.
Предназначен для интратекального введения посредством люмбальной пункции.
Рекомендованная доза составляет 12 мг.
Режим введения: в первый день лечения (день 0); на 14, 28, 63 дни лечения.
Далее дозу следует вводить 1 раз в 4 месяца.
Нусинерсен следует применяться постоянно и длительно. Необходимость в продолжении терапии определяется лечащим врачом на основании клинического состояния пациента.
Эффективность и безопасность применения нусинерсена изучалась у детей в возрасте от 0 до 17 лет.
Опыт применения у пациентов старше 18 лет ограничен.
Опыт применения у пациентов пожилого возраста старше 65 лет отсутствует.
Беременным и кормящим
Данные отсутствуют.
Особые указания
Процедура люмбальной пункции сопровождается риском возникновения нежелательных реакций, таких как, головная боль, боль в спине, рвота. Потенциальные сложности могут возникнуть при введении препарата пациентам в ранней возрастной группе и пациентам со сколиозом. По решению врача может быть использованы ультразвуковой или иные визуализационные техники для облегчения интратекального введения.
При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять лабораторные тесты для определения количества тромбоцитов и показателей свертываемости крови перед введением нусинерсена.
При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять количественное определение белка в моче (предпочтительно в первой утренней порции мочи). В случае стабильного повышения содержания белка в моче рекомендуется дальнейшее обследование.
Сообщалось о гидроцефалии, не связанной с менингитом и кровотечением, у пациентов, получающих нусинерсен. Следует провести оценку развития гидроцефалии у пациентов со сниженным сознанием. Преимущества и риски лечения нусинерсеном пациентов с вентрикулоперитонеальным шунтом в настоящее время неизвестны, и необходимо тщательно оценить необходимость в продолжении лечения.
Противопоказания
Повышенная чувствительность к нусинерсену.
Побочные эффекты
Со стороны нервной системы: очень часто - головная боль.
Со стороны пищеварительной системы: очень часто - рвота.
Со стороны костно-мышечной системы: очень часто - боль в спине.
Эти побочные реакции могут быть расценены как проявления постпункционного синдрома.
Фармакологическое действие
Нусинерсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (АСО), структура которого специально разработана для лечения спинальной мышечной атрофии, представляющей собой прогрессирующее нервно-мышечное заболевание с аутосомно-рецессивным типом наследования, причиной развития которого являются мутации в длинном плече хромосомы 5 (5q). Эти мутации приводят к утрате функции гена SMN1 (survival motor neuron1 - гена 1, отвечающего за выживание двигательных нейронов), следствием чего является дефицит белка SMN. За выработку белка SMN также отвечает ген SMN2, однако количество функционального белка, образуемого при участии SMN2, низкое. Спинальная мышечная атрофия представляет собой спектр различных клинических состояний, при этом тяжесть заболевания зависит от возраста дебюта и количества копий гена SMN2.
Нусинерсен увеличивает долю транскриптов матричной РНК (мРНК) с включением экзона 7 гена SMN2, связываясь с интронным сайленсером сплайсинга (intronic splice silencing site- ISS N1), расположенным в интроне 7 предшественника мРНК (пре-мРНК) гена SMN2. Связываясь с ним, АСО вытесняет факторы сплайсинга, в норме подавляющие его. Вытеснение этих факторов приводит к сохранению экзона 7 в мРНК SMN2. После синтеза мРНК SMN2 может происходить ее трансляция в белок SMN с полной длиной цепи и сохраненной функциональной активностью.
Интратекальные инъекции нусинерсена в спинномозговую жидкость обеспечивают полное распределение нусинерсена по всей спинномозговой жидкости в ткани ЦНС, являющиеся мишенями его терапевтического действия.
Средние минимальные остаточные концентрации нусинерсена в спинномозговой жидкости увеличивались примерно в 1.4-3 раза после многократного введения, достигая равновесного состояния примерно в течение 24 мес. При дополнительных введениях препарата после достижения равновесного состояния дальнейшего накопления в спинномозговой жидкости или в тканях ЦНС не ожидается.
После интратекального введения нусинерсена минимальные остаточные концентрации в плазме крови были относительно низки, по сравнению с остаточными концентрациями в спинномозговой жидкости. Медиана значений Тmax в плазме крови составляла от 1.7 до 6 ч. Наблюдалось пропорциональное дозе увеличение средних значений Сmax и AUC в плазме в пределах изученного диапазона доз. После многократных введений не наблюдалось признаков кумуляции со стороны показателей, отражающих системные уровни в плазме (Сmax и AUC).
Нусинерсен характеризуется широким распределением с достижением терапевтических концентраций в тканях спинного мозга, представляющих собой терапевтическую мишень. Кроме того, продемонстрировано наличие нусинерсена в нейронах и прочих клеточных популяциях спинного и головного мозга, а также в периферических тканях, в частности, в скелетных мышцах, печени и в почках.
Нусинерсен медленно метаболизируется под воздействием гидролиза, опосредованного экзонуклеазами (3’ и 5’); он не является субстратом, ингибитором или индуктором ферментов цитохрома Р450.
Средний расчетный терминальный T1/2 из спинномозговой жидкости составляет 135-177 дней. Наиболее вероятный основной способ выведения - экскреция нусинерсена и его метаболитов с мочой.
Спинраза (нусинерсен) - это препарат, назначаемый для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), редкого генетического заболевания, при котором поражаются двигательные нейроны, отвечающие за управление мышцами. Спинраза назначается в виде интратекальных инъекций, то есть лекарство вводится непосредственно в спинномозговой канал с помощью люмбальной пункции.
Инъекции Спинразы назначаются при различных типах СМА, включая СМА в младенческом возрасте, СМА с поздним развитием и СМА у взрослых. Конкретные сроки и частота инъекций Спинраза зависят от возраста пациента, тяжести заболевания и плана лечения, определенного медицинским работником.
Как правило, для лечения СМА инъекции Спинраза первоначально назначаются в виде серии нагрузочных доз. Эти нагрузочные дозы вводятся через определенные промежутки времени в течение нескольких сеансов, чтобы обеспечить поступление достаточного количества препарата к пораженным двигательным нейронам. После первых нагрузочных доз инъекции Спинраза обычно проводятся каждые четыре месяца в качестве поддерживающей терапии.
Важно отметить, что применение инъекций Спинраза требует специальных медицинских знаний и должно проводиться в условиях медицинского учреждения под наблюдением медицинского работника. Точная схема лечения, включая дозировку и частоту применения, определяется врачом, назначающим препарат, в зависимости от потребностей конкретного пациента и прогрессирования заболевания.
Как действует Спинраза на организм?
Ответ
Препарат Спинраза действует путем изменения выработки специфического белка, называемого белком выживания двигательных нейронов (SMN). Спинальная мышечная атрофия (СМА) характеризуется потерей или мутацией гена SMN1, что приводит к дефициту белка SMN. Препарат Спинраза содержит молекулы нуклеиновых кислот, которые воздействуют на ген SMN2, стимулируя выработку белка SMN. Увеличение выработки белка SMN способствует поддержанию функции двигательных нейронов и замедляет прогрессирование СМА.
Чем отличается Спинраза от Золгенсма?
Ответ
Препараты Спинраза и Золгенсма используются для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), однако они отличаются друг от друга по различным аспектам. Препарат Спинраза вводится путем регулярных инъекций и действует за счет увеличения выработки белка SMN. Золгенсма, напротив, представляет собой генную терапию, проводимую в виде однократной процедуры вливания и направленную на замещение отсутствующего или дефектного гена SMN1. Выбор между этими методами лечения зависит от таких факторов, как возраст пациента, тяжесть заболевания и индивидуальные особенности. Наиболее подходящий вариант лечения для пациента со СМА определяет медицинский работник.
После начала приема препарата Спинраза прогрессирование симптомов СМА приостановилось, и я заметил небольшое улучшение мышечной силы. Несмотря на инвазивный характер лечения, его преимущества с лихвой перекрывают дискомфорт от процедуры. Для поддержания достигнутого прогресса очень важна регулярность применения препарата. Помните, что главное - это терпение, так как для проявления улучшений может потребоваться время.
Автор отзыва: Валерий
06 октября 2023
Мой путь с препаратом Спинраза для лечения спинальной мышечной атрофии был положительным. Спинальные инъекции могут доставлять дискомфорт, но стабилизация симптомов не вызывает никаких неприятных ощущений. Регулярная физиотерапия наряду со Спинраза является ключевым фактором.
Автор отзыва: Снежана
29 сентября 2023
Спинраза стала преобразующим средством для нашего ребенка с диагнозом "спинальная мышечная атрофия". При длительном применении мы наблюдаем заметное улучшение двигательных функций и мышечного тонуса. Процедуры могут быть сложными, но польза от них неоспорима, а главное это обьяснить ребенку, что нужно лечить и все пройдет.
